講座：HUGO-GT™全基因組人源化模型助力罕見病研究
罕見病又被稱為“孤兒病”，是發(fā)病率極低的疾病的統(tǒng)稱，全球已知罕見病有7000多種，超3億罕見病患者，中國(guó)罕見病患者超過(guò)2000萬(wàn)。長(zhǎng)期以來(lái)，罕見病群體面臨著診斷難、治療難、藥物研發(fā)難、社會(huì)關(guān)注度低等問(wèn)題。為推動(dòng)各種罕見病的發(fā)生發(fā)展機(jī)制研究，賽業(yè)生物自主研發(fā)了HUGO-GT™全基因組人源化模型，并推出了漸凍癥、SMA、DMD等一系列罕見病模型，有望為患者帶來(lái)新的希望。
2024年2月29日是第十七屆國(guó)際罕見病日，四年一遇，倍感珍惜，為此我們特別邀請(qǐng)到賽業(yè)生物產(chǎn)品經(jīng)理劉凡瑞于晚上七點(diǎn)與大家相約，分享「HUGO-GT™全基因組人源化模型助力罕見病研究」主題直播課程，介紹罕見病研究的常用動(dòng)物模型，詳細(xì)講解人源化模型在罕見病研究及藥物篩選中的作用與方法論，并結(jié)合實(shí)際案例與大家一同討論�！复a」上報(bào)名，因罕相約，讓我們一起助力點(diǎn)亮生命之光！
01 知識(shí)要點(diǎn)提前掉落
1 罕見病研究的常用動(dòng)物模型
2 HUGO-GT™全人源化模型在罕見病研究中的作用
3 HUGO-GT™模型的最新進(jìn)展及應(yīng)用場(chǎng)景展望
4 常見問(wèn)題解答
02 講師簡(jiǎn)介
劉凡瑞
賽業(yè)生物產(chǎn)品經(jīng)理
畢業(yè)于華南農(nóng)業(yè)大學(xué)，碩士期間致力于獸醫(yī)學(xué)相關(guān)領(lǐng)域的研究，目前擔(dān)任賽業(yè)生物產(chǎn)品經(jīng)理，在遺傳修飾模式動(dòng)物領(lǐng)域有多年的項(xiàng)目管理經(jīng)驗(yàn)，熟知大小鼠基因編輯小鼠的應(yīng)用。
03 課程指南
04 賽業(yè)生物HUGO計(jì)劃
賽業(yè)生物啟動(dòng)了HUGO（Humanized Genomic Ortholog）計(jì)劃，誠(chéng)邀全球合作伙伴共同開發(fā)新型全人源化模型助力新藥研發(fā)。
HUGO-GTTM全基因組人源化小鼠基于自主研發(fā)的TurboKnockout-Pro技術(shù)，對(duì)鼠源基因?qū)崿F(xiàn)原位替換，涵蓋了更豐富的干預(yù)靶點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)了致病基因突變位點(diǎn)的全覆蓋。其中的全人源化靶基因有效提升藥物篩選效率，可廣泛用于不同類型藥物臨床前實(shí)驗(yàn)。
HUGO-AbTM全人源化抗體小鼠抗體可變區(qū)的基因均被人源化，具有更高的人源化程度，能夠在體內(nèi)產(chǎn)生具有高親和力和低免疫原性的全人源化抗體。
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