里程碑！首例帕金森病患者接受干細胞移植治療！

2月13日，在瑞典斯科訥大學醫(yī)院（Skåne University Hospital），一名帕金森病患者進行了干細胞來源的神經(jīng)細胞移植。該產(chǎn)品由隆德大學研發(fā)，目前正在患者身上進行首次測試。移植產(chǎn)品由胚胎干細胞產(chǎn)生，其功能是替代帕金森病患者大腦中缺失的多巴胺神經(jīng)細胞。這名患者是八名帕金森病患者中第一個接受移植的患者。（點擊查看原文）
 
✦ 帕金森病及其治療

帕金森病是世界上第二常見的神經(jīng)退行性疾病，全球約有800萬患者，核心病理是大腦深處多巴胺神經(jīng)細胞丟失，典型運動癥狀是運動遲緩、震顫和僵硬，后期還有步態(tài)困難。帕金森病的標準治療方法是用藥物來替代失去的多巴胺，但隨著時間的推移，這些藥物往往會藥效減退，并產(chǎn)生副作用。到目前為止，還沒有任何治療方法可以修復大腦中受損的結(jié)構(gòu)，或者可以替代丟失的神經(jīng)細胞。因此，旨在專門恢復大腦運動系統(tǒng)失去的多巴胺能神經(jīng)而輸入靶向再生細胞的療法將代表著治療帕金森病的重大進展。
 
✦ STEM-PD臨床試驗

STEM-PD是用于治療帕金森病的在研干細胞療法，是由人類胚胎干細胞（hESCs）衍生的多巴胺神經(jīng)細胞產(chǎn)品，旨在替代帕金森病中丟失的細胞，從而恢復紋狀體的多巴胺能神經(jīng)支配。該療法2022年10月已獲得監(jiān)管部門批準，用于I/IIa期臨床試驗。這是歐洲首個此類試驗，試驗中使用的細胞是在倫敦皇家自由醫(yī)院GMP廠房生產(chǎn)，并在實驗室進行了嚴格的臨床前測試，以符合瑞典醫(yī)療產(chǎn)品局的質(zhì)量標準。移植后，這些細胞有望在大腦中發(fā)育成新的、健康的多巴胺神經(jīng)細胞。
   
✦ 基于Biolaminin 111的GMP級多巴胺能神經(jīng)元生產(chǎn)流程

Malin Parmar教授團隊，用多年時間摸索從人類胚胎干細胞誘導多巴胺能神經(jīng)元的GMP生產(chǎn)流程，最終建立了無動物源的、基于層粘連蛋白（Biolaminin）的高產(chǎn)量、高質(zhì)量的分化方案。Parmar團隊使用了正常存在于大腦中多巴胺能細胞附近的層粘連蛋白Biolaminin 111，多巴胺能前體細胞的產(chǎn)量較傳統(tǒng)的擬胚體（EB）分化方案產(chǎn)量增加43倍以上。
 

圖2 hESCs在GMP兼容的Biolaminin 111基質(zhì)上的分化產(chǎn)生高產(chǎn)量的多巴胺能前體細胞

Malin Parmar教授表示：“事實證明，多巴胺能前體細胞喜歡在LN111上生長，在將其引入我們的方案后，我們現(xiàn)在可以使用高產(chǎn)量、高質(zhì)量的GMP分化方案。”
 

生物層粘連蛋白Biolaminin在多巴胺能分化中的優(yōu)勢
• 多巴胺能細胞最終產(chǎn)量增加43倍以上
• 在16天內(nèi)，可以從一個6孔板中獲得25億個細胞（超過500名患者）
• 高純度多巴胺能細胞-分化后無需純化
• 符合臨床要求

✦ 治療帕金森病患者的細胞療法道路上的重要里程碑

瑞典和英國共有8名患者將在斯科訥大學醫(yī)院接受移植手術，試驗中的患者在至少十年前被診斷為帕金森病，目前處于中度疾病階段。研究人員將密切關注這些患者，并在未來幾年對細胞存活率和潛在影響進行評估。

“這是邁向可用于治療帕金森病患者的細胞療法道路上的重要里程碑。移植已按計劃完成，細胞植入物的正確位置已通過核磁共振成像確認。” STEM-PD臨床試驗的主要研究者、瑞典斯科訥大學醫(yī)院的神經(jīng)內(nèi)科顧問和隆德大學的兼職教授Gesine Paul Visse表示。“STEM-PD產(chǎn)品的任何潛在影響可能需要幾年時間來驗證�；颊咭殉鲈�，后續(xù)將根據(jù)研究方案進行評估。”
 

✦ 細胞治療級CT521，助力賽道領跑

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參考資料：

1. Swedish Medical Products Agency grants approval for clinical study of new stem cell based Parkinson’s Disease treatment.
2. First patient receives milestone stem cell-based transplant for Parkinson’s Disease.
3. Kirkeby A, Nolbrant S, Parmar M, et al. Predictive Markers Guide Differentiation to Improve Graft Outcome in Clinical Translation of hESC-Based Therapy for Parkinson's Disease. Cell Stem Cell. 2017 Jan 5; 20(1): 135-148. 
4. Nolbrant S, Heuer A, Parmar M, et al. Generation of high-purity human ventral midbrain dopaminergic progenitors for in vitro maturation and intracerebral transplantation. Nat Protoc. 2017 Sep; 12(9): 1962-1979. 

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