全球首個間充質(zhì)干細胞療法FDA獲批上市審批歷程揭秘

在 2024 年 12 月 18 日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準了由 Mesoblast 公司生產(chǎn)的 remestemcel - L - rknd（商品名：Ryoncil）。這款療法意義非凡，它屬于異基因骨髓來源的間充質(zhì)基質(zhì)細胞（MSC）療法，專門應用于治療 2 個月及以上兒童患者所患的類固醇難治性急性移植物抗宿主�。⊿R - aGVHD）。值得一提的是，Ryoncil 成功摘得首個獲得 FDA 批準的 MSC 療法的桂冠，這一突破性的成果無疑為相關疾病的治療領域注入了全新的活力與希望，也將在醫(yī)藥研發(fā)歷程中留下濃墨重彩的一筆，為后續(xù)更多細胞療法的研發(fā)、審批及應用樹立了典范，開啟了細胞療法在臨床應用上的新紀元，有望為眾多飽受 SR - aGVHD 困擾的兒童患者及其家庭帶來新的曙光與轉(zhuǎn)機，推動整個醫(yī)療行業(yè)在難治性疾病治療方面邁向新的臺階。

Ryoncil（remestemcel - L）是一種在生物醫(yī)學領域具有重要意義的藥物。它屬于免疫調(diào)節(jié)劑，其獨特之處在于它是由無關白細胞抗原（HLA）不匹配的健康成年供體的骨髓中提取的人間充質(zhì)干細胞（hMSCs）制成。這些人間充質(zhì)干細胞具備強大的免疫調(diào)節(jié)能力，能夠抑制同種異體 T 淋巴細胞的增殖活性，在人體免疫反應的復雜網(wǎng)絡中起到關鍵的調(diào)控作用。同時，在炎癥反應過程中，Ryoncil 可有效減少促炎細胞因子的產(chǎn)生，從而減輕炎癥對機體組織的損傷，為多種疾病的治療帶來了新的思路與希望

一波三折的審批歷程

2008 年：開始使用當前經(jīng) FDA 檢查的工藝制造改進版的 Ryoncil 產(chǎn)品.

2015-2018 年：進行了 3 期試驗 MSB-GVHD 001 ，但因該試驗中使用的 Ryoncil 產(chǎn)品缺乏合適的效力測定，其未被視為足以證明有效性的充分研究.

2020 年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）以 9:1 的投票結(jié)果支持 Ryoncil 用于治療兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病，但 FDA 最終未批準其上市，要求 Mesoblast 公司提供更多數(shù)據(jù)，并解決 Ryoncil 在化學、生產(chǎn)和質(zhì)量控制方面的問題1.

此后，Mesoblast 公司提交了更新的臨床數(shù)據(jù)，包括針對高風險兒童群體的匹配性研究以及 51 名兒童患者在 3 期試驗中的 4 年存活數(shù)據(jù)等，但再次申請上市仍未獲成功.

2023 年 9 月：Mesoblast 與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）舉行了 A 型會議，F(xiàn)DA 明確了兒科批準的關鍵剩余問題是提供進一步證據(jù)，證明效力測定將確保商業(yè)產(chǎn)品的一致療效。Mesoblast 打算在接下來的幾個月內(nèi)生成新的效力測定數(shù)據(jù).

2024 年：Mesoblast 向 FDA 重新提交了 Ryoncil 的生物制品許可申請（BLA），并于 12 月 18 日獲得 FDA 批準，成為美國首個獲批的間充質(zhì)基質(zhì)細胞療法，用于治療 2 個月及以上患有類固醇難治性急性移植物抗宿主病的兒科患者.

Ryoncil 的獲批不僅是 Mesoblast 公司多年研發(fā)努力的結(jié)晶，更是全球生物醫(yī)學領域在細胞治療方向上的重大里程碑。它為那些深陷類固醇難治性急性移植物抗宿主病困境的兒童及其家庭帶來了切實的希望之光。未來，隨著對 Ryoncil 研究的持續(xù)深入以及相關臨床應用經(jīng)驗的不斷積累，相信其在治療效果優(yōu)化、適用范圍拓展等方面將展現(xiàn)出更大的潛力，有望引領更多創(chuàng)新細胞療法的涌現(xiàn)，推動整個醫(yī)療行業(yè)向著攻克更多疑難病癥的目標奮勇前行，為人類健康事業(yè)描繪出更為絢麗的藍圖，讓我們拭目以待其在醫(yī)學長河中續(xù)寫輝煌篇章，持續(xù)為生命的守護與健康的恢復貢獻卓越力量。

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埃澤思相關產(chǎn)品推薦
01培養(yǎng)基
增強型人間充質(zhì)干細胞培養(yǎng)基

AC-1001009

產(chǎn)品特點：
1、高效增殖能力，明顯降低單位細胞生產(chǎn)成本；
2、傳代穩(wěn)定性高，最高可傳20代細胞依然保持良好的形態(tài)和分化能力；
3、無動物源，成分確定，可以明顯減少批間差異，確保每一批次產(chǎn)品的高效能和 穩(wěn)定性；
4、符合細胞藥物研發(fā)標準，可以進行藥物研發(fā)申報；

人臍帶間充質(zhì)干細胞無血清培養(yǎng)基(無酚紅)
AC-1001043PRF

產(chǎn)品特點
1、專為臍帶間充質(zhì)干細胞分離與擴增優(yōu)化，傳代穩(wěn)定性高，最高可達20代；
2、全程無血清生產(chǎn)，極大降低批次間差異；
3、可用于原代分離，且培養(yǎng)過程無需包被培養(yǎng)板；
4、無外源動物成分，大大降低各類病毒、霉菌和支原體等的污染風險；
5、低熱源，內(nèi)毒素水平＜0.12EU/mL

人脂肪干細胞無血清培養(yǎng)基(無酚紅)
AC-1001042PRF

產(chǎn)品特點
1、專為脂肪間充質(zhì)干細胞分離與擴增優(yōu)化，傳代穩(wěn)定性高，最高可達20代；
2、全程無血清生產(chǎn)，極大降低批次間差異；
3、可用于原代分離，且培養(yǎng)過程無需包被培養(yǎng)板；
4、無外源動物成分，降低各類病毒、霉菌和支原體等的污染風險；
5、低熱源，內(nèi)毒素水平＜0.12EU/mL

02定向分化試劑盒
人間充質(zhì)干細胞成骨分化試劑盒
AC-1001027

產(chǎn)品特點
1、誘導分化程序簡單便捷；
2、誘導成骨細胞效率高；

人間充質(zhì)干細胞成軟骨分化試劑盒
AC-1001028

產(chǎn)品特點
1、誘導分化程序簡單便捷；
2、誘導成軟骨細胞效率高；

人間充質(zhì)干細胞成脂分化試劑盒
AC-1001029

產(chǎn)品特點
1、誘導分化程序簡單便捷；
2、誘導成脂細胞效率高。