10個獲批干細胞新藥IND及細胞療法應用案例分享

隨著技術的不斷突破，干細胞新藥的研發(fā)取得了顯著進展。如今，10 個干細胞新藥 IND 獲批，猶如為細胞療法的發(fā)展注入了強大動力，開啟了細胞治療新時代的大門。

獲批干細胞新藥一覽

回顧2024 年細胞療法的高光時刻

腫瘤治療
2024 年癌癥免疫治療學會會議上，公布了 lifileucel 與帕博利珠單抗聯(lián)合治療轉移性非小細胞肺癌的成果。22 位患者參與，10 位客觀緩解，其中 2 位完全緩解，8 位部分緩解，8 位病情穩(wěn)定 。

一型糖尿病治療
天津市第一中心醫(yī)院與北大昌平實驗室團隊合作研究。25 歲女性患者患 1 型糖尿病 11 年，2017 年胰腺移植失敗，無法接受同種異體胰島移植。2023 年 6 月 25 日，采用創(chuàng)新化學重編程技術，將 150 萬個胰島細胞移植到腹直肌前鞘下。

治療成果：
移植后患者空腹血糖恢復正常，75 天后擺脫胰島素。截至論文發(fā)表，脫離胰島素超 1 年，糖化血紅蛋白降至 4.76%，血糖達標率從 43.18% 提升至超 98%，實現(xiàn)臨床功能性治愈 。

二型糖尿病治療
上海長征醫(yī)院殷浩教授團隊聯(lián)合中國科學院程新教授團隊，在《細胞發(fā)現(xiàn)》發(fā)表研究。59 歲男性患者，患 2 型糖尿病 25 年，2017 年腎移植后血糖控制不佳。2021 年 7 月 19 日，團隊提取其外周血單個核細胞，體外培養(yǎng)誘導分化成胰島組織，經(jīng)皮肝門靜脈介入輸注 120 萬胰島當量到肝臟內(nèi)。

治療成果：
移植后效果顯著，患者 11 周后脫離胰島素，48 - 56 周擺脫藥物治療。血糖波動緩解，餐后血糖大幅下降，空腹 c 肽、胰島素水平升高，胰島功能恢復。移植物耐受性好無副作用，已停用胰島素 33 個月，實現(xiàn)治愈 。

細胞療法對人體有著多方面的積極作用。

通過輸注到體內(nèi)可以達到修復受損組織和器官的作用，且干細胞具有分化為多種細胞類型的能力，能夠替換受損或死亡的細胞，促進組織再生。目前已在人體多個系統(tǒng)疾病發(fā)揮出良好的應用。

結語
IND 獲批的 10 個干細胞新藥是細胞療法發(fā)展道路上的重要里程碑。2024 年細胞療法的輝煌成就，讓我們看到了其廣闊的應用前景。隨著技術的不斷進步和研究的深入，細胞療法有望為患者帶來更多希望，推動醫(yī)學事業(yè)邁向新的高度。